Türkiye om de binnenlandse productie van SMA -drug te lanceren tegen volgend jaar
Het Turkse ministerie van Volksgezondheid heeft plannen onthuld om lokaal een essentieel medicijn te produceren voor de behandeling van spinale spieratrofie (SMA), een zeldzame genetische aandoening die schade aan het motorische neuron en spierzwakte veroorzaakt.
class = “cf”>
Volgens de autoriteiten is de actieve substantie Nusinersen natrium, weldig gebruikt wereldwijd gebruikt onder de merknaam Spinraza, al met succes gesynthetiseerd in Türkiye.
Klinische proeven en goedkeuringsprocedures voor regelgeving zijn aan de gang, waarbij de massaproductie naar verwachting zal beginnen in de eerste helft van 2026.
Volgens het ministerie heeft Türkiye momenteel ongeveer 1500 SMA -patiënten, met elk jaar ongeveer 150 nieuwe gevallen gediagnosticeerd.
Nieuw gediagnosticeerde patiënten ontvangen zes doses van het medicijn in hun eerste behandelingsjaar, gevolgd door onderhoudsdoses om de vier maanden.
De therapie wordt gratis verstrekt aan patiënten onder het nationale ziekteverzekeringssysteem via een overeenkomst met de leverancier.
Momenteel kost de geïmporteerde versie van het medicijn ongeveer 1,6 miljoen Turkse liras (ongeveer $ 38.400) per dosis.
class = “cf”>
SMA verschijnt meestal in de kinderschoenen en de kindertijd, hoewel het ook volwassenen kan beïnvloeden.
Symptomen zijn onder meer progressieve spierzwakte, moeilijkheid in beweging en problemen met ademhaling en slikken.
Huidige behandelingsopties omvatten gentherapie, medicatie en fysiotherapie, waarbij vroege diagnose van cruciaal belang is voor het vertragen van de progressie.
Ambtenaren merkten op dat het ontwikkelen van een binnenlands alternatief niet alleen gericht is op SMA, maar ook op het uitbreiden van de lokale productie van actieve stoffen die worden gebruikt in behandelingen voor andere zeldzame genetische ziekten, zoals Duchenne spierdystrofie (DMD).
In Türkiye hebben gezinnen van kinderen met SMA of DMD steeds meer hun toevlucht genomen tot het opzetten van donatie -stands in drukke openbare ruimtes om geld in te zamelen voor dure overzeese behandelingen.
Terwijl fondsenwervingscampagnes voor behandeling zijn toegestaan onder de wet, staat het kantoor van de gouverneur in Istanbul verboden vorige maand op locaties met veel verkeer, onder verwijzing naar veiligheidsproblemen en openbare orde.
